Zum zweiten Mal könnte eine Stammzelltherapie wirksam gegen das Humane Immundefizienz-Virus (HIV) gewesen sein. Forscher beschreiben im Fachblatt "Nature" den Fall eines HIV-Patienten aus London, der an Lymphdrüsenkrebs erkrankt war und daraufhin Stammzellen eines Knochenmarkspenders mit einer seltenen genetischen Veränderung erhielt. 16 Monate nach der Transplantation wurde die Behandlung mit Medikamenten, die eine Vermehrung des HI-Virus unterdrücken, abgesetzt. Seither befindet sich der Patient in Remission – er zeigt keinerlei Symptome einer HIV-Infektion und ist seit mittlerweile 18 Monaten virenfrei.

Von einer dauerhaften Heilung wollen die Forscher noch nicht sprechen. Eine solche wurde bisher erst einmal dokumentiert – bei einem HIV-Patienten, der aufgrund einer Leukämieerkrankung 2007 in Berlin eine vergleichbare Stammzellentransplantation erhalten hat und seither virenfrei ist. Einen möglichen weiteren Fall gibt es nun auch in Düsseldorf, der betroffene Patient ist seit dreieinhalb Monaten ohne Medikamente und bisher ebenfalls virenfrei. Experten sehen in den neuerlichen Erfolgen einen wichtigen Schritt, warnen aber vor überhöhten Erwartungen – die Methode ist keine Option für eine Standardbehandlung. Welche Implikationen haben die neuen Ergebnisse für Betroffene und die Forschung? Die wichtigsten Fragen und Antworten im Überblick.

Frage: Was ist eine Stammzellentransplantation, und wann wird sie durchgeführt?

Antwort: Die Transplantation von Blutstammzellen ist mit einem hohen Risiko verbunden. In der klinischen Praxis wird sie vor allem bei Leukämie oder bei Lymphomen angewendet, wenn andere Behandlungen nicht zum Erfolg geführt haben. Um das blutbildende System neu aufzubauen, werden zunächst die Blutstammzellen im Knochenmark des Patienten mittels Chemotherapie oder Bestrahlung zerstört, ehe Stammzellen eines gesunden Spenders intravenös übertragen werden. Um Abstoßungsreaktionen zu vermeiden, muss das Immunsystem des Empfängers medikamentös unterdrückt werden, das Infektionsrisiko ist daher sehr hoch.

Frage: Wie funktionierte die Behandlung des Londoner Patienten?

Antwort: Der Betroffene war an einem bösartigen Tumor des Lymphsystems, einem sogenannten Hodgkin-Lymphom, erkrankt. Er erhielt, wie auch der Berliner Patient im Jahr 2007, Stammzellen eines Spenders, der eine genetische Besonderheit aufweist, die etwa ein Prozent der Europäer in sich tragen: Es handelt sich dabei um eine Mutation des Rezeptorproteins CCR5. Das HI-Virus nutzt CCR5 als Eintrittspforte zur Infektion von Immunzellen. Die Mutation stört die Funktion des Rezeptors und macht ihre Träger weitgehend resistent gegen eine HIV-Infektion.

Frage: Sind die Erfolge in Berlin und London lediglich Einzelfälle?

Antwort: Nach der Behandlung des Berliner Patienten waren bislang alle weiteren Versuche erfolglos geblieben, insofern war unklar, ob tatsächlich die Transplantation zur Heilung geführt hatte. "Leider sind einige Patienten, die die gleiche Behandlung erhalten hatten, früh an Komplikationen oder Rückfällen ihrer Krebserkrankung verstorben", sagte Gero Hütter, der die Behandlung des Berliner Patienten 2007 an der Charité Universitätsmedizin geleitet hatte. Die neue Studie deutet aber darauf hin, dass das Prinzip auch auf andere Patienten übertragbar ist. Damit erhält die Forschung zur Entwicklung einer Gentherapie, die beim Rezeptor CCR5 ansetzt, weiteren Aufwind.

Frage: Verspricht die Stammzelltherapie die baldige Heilung von HIV-Infektionen?

Antwort: Nein. Ärzte bewerten die Stammzellentransplantation als zu gefährlich, um sie Standardmäßig und ohne andere schwere Erkrankungen wie Leukämie durchzuführen. "Es handelt sich um einen massiven Eingriff mit signifikantem Risiko, der angesichts einer in der Regel gut verträglichen und langfristig wirksamen antiviralen Therapie nicht vertretbar wäre", sagte der Virologe Kräusslich vom Universitätsklinikum Heidelberg. Wenn aber eine zusätzliche Erkrankung auftrete, die eine Stammzellentransplantation rechtfertige, sollte nach einem passenden Spender mit der Genmutation gesucht werden.

Frage: Was sind die nächsten Schritte in der Forschung?

Antwort: Wissenschafter arbeiten an einer Reihe von Techniken, um die CCR5-Rezeptoren, aber auch andere mögliche Einfallstore für Viren anzugreifen – der große Durchbruch ist bisher aber ausgeblieben. Ein neuerer Ansatz bedient sich der Gen-Schere CRISPR/Cas9: Theoretisch könnte damit das Gen für den CCR5-Rezeptor direkt in den Stammzellen von Patienten ausgeschaltet werden, um so – ohne Transplantation – die HIV-Infektion der Immunzellen dauerhaft zu verhindern. Ob und wann derartige Gentherapien sicher am Menschen durchgeführt werden können, lässt sich derzeit aber nicht seriös beantworten.

Vergangenen November sorgten in diesem Zusammenhang Experimente des chinesischen Genetikers He Jiankui für weltweite Empörung: Er gab die Geburt zweier Babys bekannt, bei denen er angeblich im Embryonalstadium mit der Gen-Schere den CCR5-Rezeptor entfernt hatte, um sie gegen HIV-Infektionen resistent zu machen. Die internationale Fachgemeinschaft verurteilte nicht nur den ethischen Tabubruch der Genmanipulationen grundsätzlich, sondern warnte auch vor ungeahnten gesundheitlichen Folgen für die Kinder. (David Rennert, 6.3.2019)